基因治疗取得巨大成功14

作者:戚斟酢

<p>更换有缺陷的基因的策略,一周时间由故障忍住,只是帮助发布于2009年11月06日反痴呆在10:46 - 最后在11:19阅读时间3分钟更新2009年11月6日,这是不一个简单的希望,但对于第一次的成功,影响脑部的一种严重的疾病可以通过基因疗法进行治疗这种疾病的进展,肾上腺X染色体,在自体后的两个孩子被捕源于其中纠正基因导入该临床试验的最终结果骨髓,由娜塔莉卡地亚和帕特里克Aubourg(INSERM和援助Publique-Hôpitaux巴黎)为首的细胞,发表在周四的日科学杂志11月5日Leukodystrophies在2000年在法国袭击一名新生婴儿这组疾病共同影响该系统的细胞</p><p>围绕在肾上腺神经Ë制造商CNS髓鞘中,X染色体携带的基因ABCD1因此,只有男孩患这种病的突变形式逐步推进,随着年龄介于5和12异常的无临床症状然后病理表现出现,病人变得卧床不起受损的智力和运动功能教授帕特里克Aubourg,谁是在1993年确定了大脑的医学影像外观参与让 - 路易·曼德尔教授基因已开发出基因治疗试验治疗对他们来说,有没有合适的骨髓捐赠者可用此试验,中期业绩令人鼓舞的患者(中2007年10月30日的世界)结束时,对于两名患有p的孩子,后续分别持续了24小时和30小时articipé在携带突变两名患者,茎从骨髓细胞 - 能给出所有血细胞谱系 - 从外周血他们已经在慢病毒载体的存在来源于HIV收获它具有特殊性进入细胞核这个载体是基因ABCD1正确版本的一次重新注入到两个孩子的血液,载干细胞基因矫正过这尤其是在发现的细胞的子代在脑部病变,神经细胞的髓鞘脱失的过程中一点点停了一年多的神经和认知功能在随访期间保持稳定,且效果相当与成功的骨髓移植相当 - 没有给予生命,抗排斥治疗的不便研究,其中涉及的庞大队伍,其中教授,包括滨海Cavazzana - 卡尔沃和阿兰·菲舍尔(INSERM,内克尔医院,巴黎)在财政的欧洲协会对脑白质营养不良(ELA),可以得出的第一个教训支持被证实这是可能的,利用慢病毒载体来纠正从骨髓干细胞“我们得到了大约15%显著校正,说Aubourg教授注意在基因治疗的“泡沫孩子”,例如,校正率小于0.01%我们将努力增加校正的细胞的百分比的慢病毒载体可以被应用到其他遗传疾病如β-地中海贫血或镰状细胞病“的第二个教训是这种技术的整合慢病毒载体进入患者的基因组中的安全性是不会-ELL不要引起副作用吗</p><p>风险是由该载体配备了自我毁灭的手段如下事实的限制:集成当它被灭活,因此没有起到通过克里斯托夫·冯·卡勒的工作产生不利的作用(德国中心癌症研究,海德堡),不同的整合位点可以监测“虽然我们必须保持谨慎,结果是令人欣慰关于向量的安全,” Aubourg教授说:在同一期“科学”杂志上发表的Luigi Naldini(意大利米兰San Raffaele Telethon基因治疗研究所)评论中强调的第三个教训是,这些和其他近期结果可能会给予新的推动</p><p>基因疗法这种治疗方法在承诺了很多之后,....