成功进行基因治疗5

作者:王囿

<p>一位年轻男子严重血液病,β-地中海贫血是愈合感谢由HIV无害化衍生的下午2点38分发布时间2010年9月17日,所携带的基因的贡献 - 更新17 2010年9月,在下午8点46分阅读时间3分钟,基因治疗是度过了又一个成功一个年轻人,一个严重的遗传性血液疾病,β-地中海贫血的疾病痊愈,这早已实行了输血每个月的患者接受没血了近三年,法国和美国队,由Philippe Leboulch教授领导的正常酬这壮观的结果(INSERM,CEA,巴黎大学肥皂水)据报道,周四,9月16日,在杂志上的新的遗传病变的自然愈合这样添加到校正在由等式严重联合免疫缺陷X连锁的1999年IPE教授阿兰·菲舍尔和滨海Cavazzana卡尔沃,而那些在2009年,另外两种疾病:先天性黑蒙雷伯和肾上腺触摸世界人口的5%,尤其是存在于地中海地区,中东-orient,亚洲和撒哈拉以南非洲,β-地中海贫血影响血红蛋白,其用于红细胞内运输,所需的氧气,以我们的组织这种情况是由于一个或存在自幼多数民众赞成住着一个年轻的男子从泰国需定期输血疾病引起贫血的严重形式的β-珠蛋白:基因编码血红蛋白的重要成分2份异常和越南,其次是弗朗索瓦Bernaudin教授(克雷泰伊医院血库)每月,他输血打她的贫血骨髓移植的儿童和dolescents是一种选择,但在找到一个相匹配的供体和移植的难度风险,不可能对这种治疗适用于少数人 - 大约20% - 病人的基因治疗,也就是的有关基因的正确版本的贡献,代表了这一类疾病,主要是由于单个基因的异常有很大的治疗的希望,然而,当基因治疗试验是在十年前,一些患者已经开发白血病其中,虽然它已被处理作为与病毒载体的类型严重不良事件中使用它是与另一种类型的载体 - 衍生的HIV变成无害 - 由生物技术公司生产的蓝鸟由Leboulch教授创立的Bio,研究人员已经开展艾滋病工作,提供了渗入细胞核并融入基因组的兴趣法国机构在2006年授予保健品的RE公共卫生安全(AFSSAPS)绿灯Leboulch教授的团队首先进行测试的要求,关键的一步是由教授匡Cavazzana完成-Calvo和萨利马hacein Bey的-Abina(INSERM,内克尔-儿童组织Malades和巴黎大学笛卡尔),转导它涉及从患者服用排序骨髓允许分离造血干细胞,其血液来源的细胞,特别是红血球的分离的细胞,然后通过由病毒载体所携带的基因校正和移植回注射前患者,化疗被释放他的携带有缺陷的版本骨髓的造血干细胞β-珠蛋白基因接下来的步骤,包括患者随访和血细胞T为通过教授ELIANE格鲁克曼(圣路易斯医院,巴黎),Bernaudin和弗雷德里克·布须曼人(宾夕法尼亚大学)几个月后提供,血细胞不得不“治疗β球蛋白在足够高的速率病人已经不需要输血超过两年”,欢迎Cavazzana卡尔沃教授面对优异的成绩,AFSSAPS一月授权处理第二病人与前一个一样,这种新的基因疗法将获得法国抗击肌病协会(AFM)的资助,....